基因编辑技术CRISPR发明者张峰:定制婴儿还很远



blob.png

日前《大西洋月刊》访问了基因编辑技术CRISPR的发现者张峰,探讨了这项技术的挑战、未来应用和发展方向等问题。张峰表示,在这项技术可以用于治疗人类疾病之前,还有很多问题需要解决。很多人第一次看到张峰时,都会惊讶于这个基因编辑技术领域的先驱者是如此年轻。

这位生物学家只有36岁,戴着眼镜的圆脸让他看起来更年轻。要知道,张峰已经已经取得了两项有望获得诺贝尔奖的发现。

其中最重要的是CRISPR,这是一种基因编辑工具,可以精确改变人类的DNA。 在媒体的宣传中,CRISPR已经认为是治疗遗传疾病,治愈癌症以及创造定制婴儿的潜在工具。

CRISPR也是张峰所在Broad研究所与詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)所在的加州大学伯克利分校之间一场激烈的专利纠纷的主题。杜德纳也宣布自己获得了CRISPR的重要发现。这场专利之争引发了一场争论,其焦点在于这项科学突破应当归功于谁。

最近在crisprcon大会上,张峰做了主题演讲,主要谈了这项技术的未来。在此次会议上,《大西洋月刊》媒体人Sarah Zhang采访了张峰,探讨了这项技术的未来应用。

Sarah Zhang:这么说我们是同一个姓!不过,我们并不是亲戚。

张峰:是的,这个姓很常见,对匿名很有好处。

Sarah Zhang:你什么时候开始对研究生物学感兴趣?

张峰:我其实并不喜欢生物学。这就像是辨别不同种类的叶子,对事物进行分类。我对数学,化学和计算机更感兴趣,这些是把东西拆开,再重新整合起来。

Sarah Zhang:这听起来很像你用CRISPR所做的事情。 CRISPR最初来自细菌,主要利用它来切割细菌的DNA,最初是科学家在研究某种鲜为人知的细菌时发现的。你把这种技术应用到人体细胞,它也可以切割人体细胞的DNA。你是否花了很多时间去阅读晦涩难懂的微生物学文献?

张峰:谷歌很不错,PubMed也不错,所以你可以搜索不同的东西。我寻找事物的方式是首先有一些假设或想法,然后去搜索与该假设有关的东西。然后在这个区域广泛地进行阅读,看看是否有涉及到这个问题的有价值信息。

Sarah Zhang:你曾在学校的基因治疗实验室工作过,基因疗法的发展也比较曲折。(基因疗法是将正常基因植入基因缺失或有缺陷的人体内;理论上,用CRISPR进行基因编辑可以用于插入,删除或修正现有基因。)基因疗法在90年代早期被大肆宣传,然后经历了一个黑暗的低潮期,现在我们终于看到基因疗法获得了美国食品药监局的批准。你沿着这条曲线走了吗?关于CRISPR的未来它带给你什么看法?

张峰:当然。我第一次听说基因疗法是在星期六的分子生物学课上。那是在1994年,或者是1995年,基因疗法的潜力非常明显。如果我们能够在遗传层面上治愈疾病,那么我们可以解决很多疾病问题。

所以当我上学的时候,恰巧在得梅因有一个基因治疗实验室,他们正在招募志愿者,所以我在二年级时就开始在那里工作。我接触过各种基因治疗方法。

基因治疗面临的一个主要挑战是输送。我们该如何将治疗用基因导入不同的组织?在当时的实验室中,有人从事各种病毒载体的研究:莫洛尼鼠白血病病毒、单纯疱疹病毒、腺伴随病毒、腺病毒。这些都是人们探索将基因输入患者体内的不同方式。令人激动的是,研究人员正在使之成为可能方面取得进展。

然后就是1999年,宾夕法尼亚大学传出了坏消息。

Sarah Zhang:你是说杰西·格尔辛格(Jesse Gelsinger)在临床试验中死亡。基因疗法所用的输送病毒导致身体出现大规模免疫反应,结果导致他死亡。

张峰:对于这个领域的每个人来说,这是一个非常发人深省的时刻。所以说,在过去我们并没有完全理解输送系统。我们不了解这些病毒的生物学特征。这也适用于基因编辑技术。

Sarah Zhang:你认为使用CRISPR治疗人类疾病有哪些挑战?

张峰:我们所拥有的输送系统的种类仍然非常有限。对于许多这样的疾病,我们并没有合适的输送系统。现在,我们可以接触到血细胞,眼睛,或许还有耳朵。但是如果我们想要做一些全身范围的事情,现在还没有很好的方法。

病毒是大自然将物质输送到细胞的方式。这是一种方法,所以我们努力研究,并探索各种还没有被利用过的各种病毒。我们还研究了诸如外泌体等东西,它们是细胞释放用于在细胞之间传递信息的囊泡。

Sarah Zhang:也是一种自然的方式。




上一篇: Nature《自然》:健康领域的东方先行者王老吉践行“时尚中药”理念
下一篇: 哈佛讲席教授谢晓亮全职回北大任教